クリングルファーマ（4884）は、oremepermin alfaに関する米食品医薬品局（FDA）への新薬臨床試験開始申請（IND）について、FDAによる審査期間が終了し、INDが発効したと発表した。同薬は組換えヒトHGFタンパク質で、脊髄損傷急性期を対象とする。大阪に本社を置く東証上場のバイオベンチャーである同社によると、次の段階は米国での第Ⅲ相試験の開始に向けた準備であり、試験の実施そのものではない。Tokyo Briefの関連記事
同社が説明するこれまでの実績
クリングルファーマは、国内で脊髄損傷急性期患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相試験および第Ⅲ相試験を完了し、ヒトにおける安全性および有効性に関する知見と位置づけるものを蓄積したとしている。現在は国内での製造販売承認申請に向けたものと説明する第Ⅲ相追加試験を国内で実施している。また、脊髄損傷急性期を対象として日米欧で希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けているという。
クリングルファーマは事業の説明の中で、国内の脊髄損傷に関する追加試験で症例組入れを進めているとした。声帯瘢痕を対象とする第Ⅲ相試験も実施しており、こちらは症例組入れを完了し、経過観察を継続している。
IND発効で決まることと決まらないこと
同社は今回のIND発効をグローバル開発に向けた重要なマイルストーンと位置づけた。同社社長は、これにより同薬が新たな段階へ進展したとし、臨床開発パートナーと緊密に連携していくと述べた。また、今回の成果はグローバル製薬企業との戦略的提携や共同開発に加え、非希薄化資金を含む資金獲得の機会拡大につながるはずだとしている。
これらは掲げられた目標である。発表資料には、米国試験のパートナーや締結済みの契約、資金調達額、開始時期の記載はない。また、INDの発効は製造販売承認ではなく、発表資料は米国での試験が始まったとも主張していない。
クリングルファーマが挙げる市場規模
発表資料はNational Spinal Cord Injury Statistical Centerの2026年の数値を引用し、米国における外傷性脊髄損傷の年間発生率は人口100万人当たり約54例、新規発生数にして約1万8482例としている。同疾患を有する患者数は約31万1560人と推定している。さらに、退院時点で完全な神経学的回復が認められる患者は1％未満と報告されていると付け加えている。