ステラファーマ（4888）は、ホウ素中性子捕捉療法（BNCT）用医薬品のステボロニンについて、薬事審議会医薬品第二部会が再発髄膜腫を対象に承認して差し支えないとの結論を出したと発表した。同社はこの結論に関する連絡を受けたという。正式な製造販売承認はまだ下りていない。
同社は「所定の行政手続き」を経て承認される見込みとしている。2026年3月に効能・効果の製造販売承認事項一部変更承認申請を行った。開示資料には最終段階の時期は示されていない。過去のTokyo Briefの報道は過去のTokyo Briefの報道。
治験結果の内容
今回の申請は、再発高悪性度髄膜腫を対象に大阪医科薬科大学で実施された医師主導の第II相ランダム化比較試験に基づく。ステラファーマによると、同試験は日本医療研究開発機構（AMED）の支援を受けて実施された。
主要評価項目である無増悪生存期間は、BNCT群が14.4カ月だったのに対し、比較対照群は1.4カ月だった。ステラファーマは統計学的に有意な差が認められたとしている。副次評価項目の奏効率は試験治療群で27.3％となり、同社によると比較対照群では奏効が認められなかった。また、試験治療群の1年生存率は100％、2年生存率は90.9％だったと報告している。これらの数値は同社の治験説明によるもので、発表資料には症例数が記載されておらず、結果の重みは同資料からは判断できない。
承認審査の経緯と業績への影響
ステボロニンは再発髄膜腫を対象に2024年9月に希少疾病用医薬品の指定を受け、2026年2月に優先審査品目として評価された。切除不能な局所進行または局所再発の頭頸部癌ではすでに承認されている。ステラファーマによると、国内では再発髄膜腫に対する承認済みの薬物療法はない。
同社は今回の審議結果について、治療施設拡大や海外展開と並ぶ成長戦略の柱である適応拡大の一歩と位置付ける。2027年3月期業績への影響は軽微と見込む一方、中長期的にはBNCT事業の成長に寄与するとしている。