ステラファーマ（4888）は2026年10月7日、厚生労働省がステボロニンの承認事項に再発髄膜腫を追加する申請について、薬事審議会医薬品第二部会で審議すると公表したと明らかにした。同社は会合の開催日を示していない。
申請内容
同社は2026年3月、ホウ素中性子捕捉療法（BNCT）用医薬品の一部変更承認申請を行った。対象はステボロニン点滴静注バッグ9000mg/300mLで、予定する効能は再発髄膜腫。ステボロニンは切除不能な局所進行または局所再発の頭頸部癌で既に承認されている。
通知によると、承認の可否や効能・効果の最終的な文言は、部会の審議とその後の薬事手続きを経て決まる。このため、部会での審議は手続き上の一段階であり、承認ではない。
治験より広い効能で申請
申請は、大阪医科薬科大学が再発高悪性度髄膜腫を対象に実施した医師主導の第Ⅱ相ランダム化比較試験に基づく。それでもステラファーマは、より広い患者層とする「再発髄膜腫」での承認を求めている。
同社によると、主要評価項目の無増悪生存期間はBNCT群が14.4か月、比較対照群が1.4か月で、統計学的に有意な差があった。奏効率はBNCT群が27.3％、比較対照群は奏効なしだった。BNCT群の1年生存率は100％、2年生存率は90.9％だった。通知は各群の患者数を示していない。
市場と会社の背景
ステラファーマは、厚生労働省の2023年患者調査などに基づき、国内の再発髄膜腫患者を約1800～6200人と推定し、国内で承認された薬物療法はないとしている。ステボロニンは2024年9月に再発髄膜腫で希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受け、2026年2月に優先審査品目として扱われた。
同社は、2027年3月期業績への影響は軽微とみている。適応拡大はBNCT戦略の3本柱の一つで、ほかの柱は治療施設の拡大と海外展開だという。