ＪＣＲファーマ（4552）は2026年10月2日、ハンター症候群治療薬JR-141の米国、欧州、中南米での開発と商業化について、Italfarmaco S.p.A.と独占的ライセンス契約を結んだと発表した。
役割分担
JR-141（一般名パビナフスプ アルファ）には、酵素を血液脳関門に通過させることを狙ったＪＣＲファーマのJ-Brain Cargo技術を用いている。日本では2021年から承認を受けて販売されている。現在は国際共同の第3相臨床試験を実施中で、両社は米国食品医薬品局（FDA）、欧州医薬品庁（EMA）、英国医薬品医療製品規制庁（MHRA）、ブラジル国家衛生監督庁（ANVISA）の承認取得を目指す。
承認取得後は、契約地域の販売と流通をItalfarmacoが担う。JR-141の製造は引き続きＪＣＲファーマが担当する。
ＪＣＲファーマが得るもの
ＪＣＲファーマはItalfarmacoから契約一時金を受け取る。このほか、マイルストーン、ロイヤルティー、製品供給の対価を受け取る権利を持つ。発表資料はいずれの金額も示していない。契約一時金は、2027年3月期の今期連結業績予想に織り込み済みとしている。
両社の2件目の契約
両社によると、今回の契約は、2025年12月に結んだデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬givinostatの日本での商業化に関する独占ライセンス契約と、希少疾病治療薬に関する戦略的パートナーシップ契約を土台とする。ＪＣＲファーマの社長はItalfarmacoを理想的なグローバル販売パートナーと述べた。
ＪＣＲファーマは、世界のハンター症候群患者数を2000〜3000人と推測している。発表資料はこの数字を同社の調べとしている。日本での承認は新たな契約地域には引き継がれない。発表資料は、第3相試験の結果や承認申請の時期を示していない。