大塚ホールディングス（4578）は10月2日、完全子会社の大鵬薬品が米国時間の10月1日に、米食品医薬品局（FDA）への新薬承認申請の提出を開始したと発表した。申請は、EGFRエクソン20挿入変異を伴う未治療の局所進行または転移性の非小細胞肺がんを対象に、ジパレルチニブとプラチナベース化学療法を併用するもの。
申請で加わった点
有効性を示すデータは、先に公表された試験結果で既に明らかになっていた。今回の新たな段階は規制面の手続きだ。大鵬薬品はFDAのリアルタイム・オンコロジー・レビュー・プログラムを利用している。これは、完全な申請資料がそろう前に臨床試験データを提出でき、有効性と安全性に関するデータの審査を早期に始められる制度だ。大塚ホールディングスは2026年末までに提出を完了する予定としている。
申請は第III相のREZILIENT3試験に基づく。予定されていた中間解析で、ジパレルチニブと化学療法の併用群は化学療法単独群に比べ、統計学的に有意で臨床的に意義のある無増悪生存期間の延長を示し、主評価項目を達成した。
審査中のもう一件の申請
ジパレルチニブ単剤の別の申請は、既にFDAが審査中だ。プラチナベース化学療法の治療歴がある局所進行または転移性の患者が対象で、Prescription Drug User Fee Act（PDUFA）に基づく審査目標日は2027年2月27日。併用療法の申請については、発表資料は審査目標日を示していない。ジパレルチニブは開発中の薬剤で、いずれの国・地域の規制当局からも承認されていない。
大鵬薬品と子会社のTaiho Oncology, Inc.がこの薬剤を開発している。米国ではCullinan Therapeutics, Inc.と提携している。
大塚が重視する理由
大塚はジパレルチニブを今後の成長を牽引する製品群の一つと位置付け、今回の申請を中長期的な企業価値向上に向けた重要な進捗と説明している。2026年12月期の連結業績予想は変更していない。
対象となる患者は限られる。発表資料は、EGFRエクソン20挿入変異が世界の非小細胞肺がんの最大4％を占めるとする文献を引用している。米国では患者の約16％にEGFR変異があり、エクソン20挿入変異はそのうち最大12％を占める。発表資料は売上高の見通しを示していない。