中外製薬（4519）は、肥満症を対象とした開発を中止する一方、いったん中止していた神経疾患領域の開発再開に向けて動き出す。東証上場の同社は9月28日、潜在型ミオスタチンを除去するよう設計され皮下注射で投与される抗体emugrobart（開発コード：GYM329）について、肥満症を対象とした臨床開発を中止すると発表した。あわせて、提携先のロシュがemugrobartの開発を全面的に終了することも明らかにした。ロシュが開発コードGYM329の下で開発を進めてきたこの抗体について、中外製薬はロシュが保有するすべてのライセンス権の返還を受ける予定だ。
肥満症における中止判断は、第II相GYMINDA試験の中間解析結果に基づく。同試験は、肥満または過体重の患者を対象に、GLP-1/GIP受容体アゴニストにemugrobartを併用した場合の有効性と安全性を評価するものだった。中間解析の結果、あらかじめ設定した臨床的に意味のある体重減少目標の達成は困難と判断された。中外製薬によると、同試験におけるemugrobartの忍容性は良好で、新たな安全性シグナルは認められなかった。つまり今回の中止は安全性の問題ではなく、体重減少効果が目標に届かなかったことによるものだ。
ライセンス権の返還は、脊髄性筋萎縮症（SMA）をめぐる別の展開にもつながる。ロシュは2026年3月、SMAおよび顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象としたemugrobartの臨床開発を中止すると発表していた。中外製薬は今回、emugrobartの皮下投与という経路、これまでの安全性プロファイル、薬力学、長期データを含む臨床シグナルを踏まえた。さらに第III相試験デザインの改良も加味し、SMAにおける第III相試験の実施を支持する根拠を見出したとしている。同社は、第三者への導出も視野に入れつつ、開発再開に向けた準備を進めている段階だとしている。ただし、新たな試験の実施やライセンス契約の締結が決定したわけではなく、中外製薬はあくまで準備段階にあり、ロシュが同じ3月の発表で言及したFSHDについては、今回の再開方針の対象として触れられていない。
| 適応症 | 状況 | 根拠 |
|---|---|---|
| 肥満症 | 中外製薬が中止、ロシュも同薬の開発を全面終了 | 第II相GYMINDA試験の中間解析で、あらかじめ設定した臨床的に意味のある体重減少目標の達成は困難と判断、忍容性は良好で新たな安全性シグナルはなし |
| 脊髄性筋萎縮症（SMA） | 中外製薬が開発再開に向け準備中、第三者への導出も視野 | 皮下投与、安全性プロファイル、薬力学、長期データを含む臨床シグナル、および改良された第III相試験デザイン |
| 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） | ロシュが2026年3月に開発中止を発表、再開の発表なし | ロシュは2026年3月、SMAとFSHD双方の開発中止を発表 |
業績面では、中外製薬は肥満症開発の中止が、1月29日に公表した2026年12月期の連結業績予想に影響を与えないとしている。また、抗肥満薬の開発全般から撤退するわけではなく、既存の抗肥満治療におけるアンメットメディカルニーズの克服を目指し、モダリティ横断的な創薬研究を継続するとともに、今後数年で複数の開発候補プロジェクトを臨床試験に移行させる計画だとしている。
現時点で具体的な変化は限定的だが明確だ。肥満症の1プログラムが終了し、ライセンス提携先のロシュは同薬の開発から完全に撤退し、ライセンス権は中外製薬に返還される見通しだ。次にSMAで何が起こるか、自社主導の第III相試験になるのか、第三者へのライセンス供与になるのか、あるいは別の道をたどるのかは、ロシュではなく中外製薬自身が今後判断すべき課題として残されている。